近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准雷莫西尤单抗（Ramucirumab）作为单药疗法，用于既往接受过索拉非尼治疗且甲胎蛋白（AFP）≥400ng/ml的肝细胞癌（HCC）患者。
来源于FDA官网
FDA指出，该适应证获批主要是基于REACH-2（NCT02435433）研究结果。REACH-2是一项多国、随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，共纳入292例AFP≥400ng/ml且在索拉非尼治疗期间或之后发生疾病进展或者不耐受的晚期HCC患者。患者按照2:1随机接受雷莫芦单抗8mg/kg+最佳支持治疗或安慰剂+最佳支持治疗，每2周一次，直至疾病进展或发生不可接受的毒性。主要终点为总生存期（OS）。
研究中位随访7.6个月，雷莫芦单抗组的中位OS为8.5个月（95%CI 7.0-10.6），安慰剂组为7.3个月（95%CI 5.4-9.1）（HR 0.71; 95%CI 0.53- 0.95; p=0.020）。
两组OS
此外，雷莫芦单抗组的中位无进展生存期（PFS）也较安慰剂组显著改善，两组PFS分别为2.8个月（95%CI 2.8-4.1）和1.6个月（95%CI 1.5-2.7）（HR 0.452; 95%CI 0.339-0.603; p<0.0001）。
两组PFS
雷莫芦单抗组最常见的不良反应（发生率≥15％，比安慰剂组高≥2％）为疲劳、外周性水肿、高血压、腹痛、食欲减退、蛋白尿、恶心和腹水。最常见的实验室异常（发生率≥30％，比安慰剂组高≥2％）是低蛋白血症、低钠血症和血小板减少症。
参考资料
[1]https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-ramucirumab-hepatocellular-carcinoma
[2]Zhu AX, Kang YK, Yen CJ, et al. Ramucirumab after sorafenib in patients with advanced hepatocellular carcinoma and increased α-fetoprotein concentrations (REACH-2): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial. Lancet Oncol. 2019;20(2):282-296.
